使用兩周,管用兩年?這種糖尿病預防療法有些神奇

“對於高危人群,尤其是具有傢族史的年輕人而言,這個結果具有重要意義,他們可以從早期篩查和治療中獲益。”

在人類攻克癌癥的道路上,免疫療法翻開瞭重要的新篇章。在另一種重要的慢病——糖尿病領域,針對免疫系統的療法也正在嶄露頭角。

美國糖尿病協會(ADA)第79次科學會議正在舊金山火熱進行。會上公佈的一項重磅研究首次表明,通過預防性免疫治療,1型糖尿病的發病能夠被延遲2年甚至更長時間。研究結果也同步在線發表在《新英格蘭醫學雜志》。

使用兩周,管用兩年?這種糖尿病預防療法有些神奇

圖片來源:New England Journal of Medicine

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病,T細胞的錯誤攻擊導致胰島β細胞功能受損,患者需要依賴外源性胰島素治療。在1型糖尿病遺傳易感人群中,出現明顯高血糖癥狀前,疾病已經開始發生發展,主要是自身抗體的出現和糖耐量異常。目前我們仍然缺乏能夠預防高危人群發病的方法。

Teplizumab是一種CD3單克隆抗體藥物,能夠靶向T細胞,從而保護β細胞。之前的臨床研究發現,在新發1型糖尿病患者中,teplizumab可以有效減緩β細胞損傷。研究主要作者,耶魯大學Kevan C. Herold博士表示,“這款藥物尚未在非患者人群中進行試驗,我們希望瞭解早期幹預能否為1型糖尿病的高危人群帶來獲益。”

這項2期、隨機、安慰劑對照的雙盲試驗由美國國立衛生研究院(National Institutes of Health)資助,名為“1型糖尿病試驗網”(Type 1 Diabetes TrialNet)的國際科學組織開展。

研究納入瞭76名8-49歲的受試者,其中55人(72%)為≤18歲的青少年。這些受試者均為糖尿病高危人群,具有1型糖尿病傢族史,而且有至少兩種與糖尿病有關的自身抗體,已經出現瞭葡萄糖耐量異常。受試者被隨機分組接受為期14天的teplizumab(44人)或安慰劑(32人)治療。所有受試者每6個月接受一次葡萄糖耐量檢測,直至研究結束,或他們發展為1型糖尿病。

對照組患者進展為1型糖尿病的中位時間為24.4個月,而teplizumab治療組確診的中位時間為48.4個月。對照組中72%的人群被診斷為1型糖尿病,而teplizumab組僅有43%,統計顯示teplizumab將1型糖尿病發病風險降低瞭59%(HR=0.41; 95% CI, 0.22 – 0.78; P=0.006)。

使用兩周,管用兩年?這種糖尿病預防療法有些神奇

▲Teplizumab顯著延緩1型糖尿病發病(圖片來源:參考資料[1])

研究人員發現,teplizumab的療效在用藥後的第一年最明顯。同時,包括年齡在內的很多因素可能會影響teplizumab的預防效果,相比較於成人,通常高危的兒童和青少年會更快地發展為1型糖尿病。

NIH糖尿病、消化和腎臟疾病研究所(NIDDK)的項目科學傢Lisa Spain博士指出:“兩組結果的差異非常驚人。這是我們第一次證明,通過預防性治療可以延緩1型糖尿病發病。對於高危人群,尤其是具有傢族史的年輕人而言,這個結果具有重要意義,他們可以從早期篩查和治療中獲益。”

在安全性方面,teplizumab的影響與此前在新發1型糖尿病患者中的情況相似,包括皮疹和短期內淋巴細胞計數下降。

使用兩周,管用兩年?這種糖尿病預防療法有些神奇

圖片來源:pixabay

這一結果無疑令人鼓舞,但研究人員也表示還需要擴大受試者人群,以瞭解teplizumab在更廣泛高危人群中的效果。此外,藥物的作用機制、長期療效和安全性也有待更進一步的確認。

NIDDK主任Griffin P. Rodgers博士對此充滿期待。“我們對1型糖尿病的生物學研究長達數十年,現在帶來瞭一款能夠真正影響人們獲益的潛在療法。”

參考資料

[1] Kevan C. Herold, et al., (2019). An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. N Engl J Med, 10.1056/NEJMoa1902226

[2] Drug delays type 1 diabetes in people at high risk. Retrieved Jun 10, 2019, from https://www.eurekalert.org/pub_releases/2019-06/niod-ddt060619.php

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